I risultati di uno studio pilota presentati al congresso di ematologi dell'American Society of Haematology. Emily Whitehead non reagiva più alla chemioterapia. Sperimentata su di lei una terapia che utilizza il virus dell'Aids

SAN FRANCISCO - Emily c'è l'ha fatta. Da due anni è "pulita", nel suo sangue non vi è neanche una cellula "brutta", quelle deformate dal cancro chiamato leucemia linfoblastica acuta. L'annuncio, contenuto di fatto in una relazione scientifica piena di grafici e numeri, è stato dato alla sessione annuale dell'American Society of Haematology (Ash) l'appuntamento più importante per gli ematologi di tutto il mondo in corso a San Francisco, Stati Uniti. Insieme a lei altri 25 coetanei, mentre altri 5 non ce l'hanno fatta subito e altri 5 qualche mese dopo. Tutti senza speranza perché la chemioterapia aveva fallito. Ce ne vogliono 5 di anni per affermare con certezza di essere fuori dal cancro ma la quantità di bambini che stanno bene e i due anni sinora raggiunti sono più che sufficienti per considerare finita la fase sperimentale della cura ed avviare quella di registrazione e immissione nella pratica di tutti i giorno la nuova cura.

"Bambina guarita dalla leucemia col virus dell'Aids". Così le cronache internazionali di esattamente due anni fa dallo stesso congresso titolavano gli articoli su Emily Whitehead, bimba americana che allora aveva 7 anni. La chemio non aveva alcune effetto dal 2010, ma a sei mesi dalla reinfusione dei suoi linfociti T, un tipo di globuli bianchi, manipolati geneticamente attraverso il virus dell'Aids inattivato, non vi era più traccia di malattia. Questa terapia, indicata per ora con la sigla 'CTL019', sfrutta la capacità del virus Hiv di entrare nelle cellule ed inserirvi i suoi geni. Ma, togliendo quelli che il virus usa per comandare la cellula a produrre altre copie di se stesso sino a farla morire, e aggiungendo quelli che aumentano la capacità dei T di riconoscere le cellule cancerose e poi ucciderle con geni che trasformano si sono generati dei potenti "ogm anticancro" personali.

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"Risultati positivi sul 92% dei bimbi trattati". "Il 92%, pari a 36 bambini, dei 39 bimbi trattati nello studio pilota non mostrava più segni di cancro del sangue a un mese dalla terapia - riferisce durante il summit californiano Stephan A. Grupp, oncologo pediatrico del The Children's Hospital di Philadelphia e docente di pediatria alla Penn (Perelman School of Medicine dell'università della Pennsylvania), a capo della sperimentazione - . Con risposte complete che in alcuni casi, come quello di Emily, hanno ormai superato i 2 anni. Mentre continuiamo a seguire i bambini arruolati in questo studio, osserviamo risultati entusiasmanti per pazienti che hanno esaurito le altre opzioni terapeutiche a disposizione". Dei 36 piccoli che hanno avuto risposte complete a un mese del trattamento, 25 (69%) sono rimasti in remissione a 6 mesi. Degli stessi 36, 10 hanno poi avuto ricadute e 5 di loro sono morti".

Come funziona. CTL019 è un tipo di immunoterapia che bioingegnerizza cellule T del paziente, trasformandole in 'cacciatori' di cellule B che sono quelle che si ammalano. Vengono modificate in maniera tale da riconoscere e agganciare una proteina presente solo sulla superficie dei linfociti B (la CD19). Una volta reintrodotte nel paziente, le cellule T così riprogrammate proliferano ed eliminano le cellule B sia malate che sane. La funzione di queste ultime di produrre gli anticorpi viene quindi ripristinata attraverso infusioni ad hoc di immunoglobuline. Ai pazienti i ricercatori hanno inoltre somministrato un farmaco immunomodulante mai usato prima, per contrastare lo scatenarsi di un effetto indesiderato indotto dalla terapia (sindrome da rilascio di citochine).

"I nostri risultati - conclude il responsabile della sperimentazione - indicano che le cellule T ingegnerizzate proliferano con successo nell'organismo del paziente, producendo percentuali di risposta completa molto elevati e persistenti, che potenzialmente permettono il controllo della malattia a lungo termine. Il nostro prossimo passo è condurre uno studio multicentrico di fase II, già in corso, mirato a valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia in più strutture". Il team di Grupp sta anche collaborando con un'altra équipe della Penn, guidata da Carl H. June, che offre la stessa terapia personalizzata a pazienti adulti colpiti da altre forme di cancro.

Fda: "Terapia rivoluzionaria". Nel luglio scorso l'agenzia del farmaco Usa, la Fda, ha accordato all'approccio CTL019 la designazione di 'terapia breakthrough', (rivoluzionaria) per accelerarne lo sviluppo attraverso trial clinici più estesi. Nell'agosto del 2012 il gruppo svizzero Novartis ha acquisito dalla Penn i diritti esclusivi sulla terapia. Diversi scienziati del colosso basilese compaiono fra i co-autori negli abstract presentati da Grupp e colleghi al meeting dell'Ash.